строение глаза схемаМеждународная группа ученых сообщила об эффективности нового метода терапии редкого наследственного заболевания глаз – амавроза Лебера, при котором происходит невосполнимая потеря светочувствительных клеток сетчатки. Как сообщает Би-би-си, сотрудники Детского госпиталя Филадельфии и Университета Пенсильвании для восстановления зрения пациентов успешно применили генную терапию.

Эксперимент проводился в два этапа.

Первый этап исследования, проведенный в 2008 году, показал, что зрение частично возвращалось после того, как в глаз больного вводился вирус, несущий ген RPE65, по вине которого развивается слепота. В эксперименте приняло участие 12 добровольцев, у которых после терапии было замечено некоторое улучшение зрения.

Позднее трем испытуемым был введен генный препарат AAV2-hRPE65v2 во второй глаз, после чего они стали лучше видеть в тусклом свете, а двое из них смогли во время эксперимента обходить препятствия. Как утверждает руководитель исследований доктор Джина Беннет, сейчас пациенты могут самостоятельно сделать покупки в магазине.

Магниторезонансная томография подтвердила активацию зрительных центров мозга пациентов в то время, как они рассматривают различных объекты. «Мы наблюдали за активацией мозга, после лечения он реагировал на визуальные раздражители», — комментирует Манзар Аштари из Детской больницы Филадельфии.

Как реагируют сами пациенты?

Разумеется, частично возвращенное зрение не позволяет бывшим слепым людям водить машину или читать книги, однако они отмечают, что благодаря ученым, открывают для себя новый мир. Одна из пациенток начала зрительно распознавать своих детей и наблюдать за их игрой в бейсбол, она впервые увидела красоту озера, возле которого живет.

Что дальше?

«Первые результаты этого небольшого по масштабу исследования обнадеживают, но требуется провести больше клинических испытаний, чтобы максимально использовать преимущества метода генной терапии и понять, как его можно применить в лечении наиболее распространенных дегенеративных заболеваний глаз«, — говорит Клара Иглен из Королевского национального института слепых людей.

Сейчас коллектив ученых планирует провести такую же терапию второго глаза у оставшихся девяти пациентов, а затем приступить к разработке методик лечения генами других глазных недугов.

Статья об исследованиях ученых опубликована в журнале Science Translational Medicine.

  1. Шанс заболеть раком в 40% случаев зависит от образа жизни.
  2. Открыт механизм лечения депрессии электрошоком
  3. Людям угрожает новая эпидемия — «Азиатский грипп», H2N2.
  4. Видеоигры как лекарство от катаракты
  5. Приятный и расслабляющий, но дает маловато пены